Zdravila sirote: seznam z imeni, indikacijami in kontraindikacijami

Zdravila sirote zdravila - tiste, ki se uporabljajo za zdravljenje redkih bolezni. Imenujejo se tudi "zdravila sirote". Zdi se, da če je bolezen redka, jo je težko najti.

Pravzaprav gre za paradoks. Kljub redkosti je skupno število bolnikov s takšnimi diagnozami precej visoko. V evropskih državah jih je na primer 30 milijonov, kar pomeni, da približno vsak 15. prebivalec trpi za boleznijo siroto. Za njihovo zdravljenje obstajajo posebna zdravila.

Registracija zdravil sirot

Takšna zdravila običajno sledijo isti poti proizvodnje in registracije kot običajna zdravila. Vendar so jim na voljo nekatere spodbude, ki proizvajalce spodbujajo k posebnim naložbam v njihov razvoj.

Državna intervencija v podporo proizvodnji se izvaja Na različne načine: davčne oprostitve in spodbude, poenostavljeni postopki za vstop na domači trg, subvencije za razvoj, daljše obdobje ekskluzivnosti na trgu.

Kdo podeli status

Odbor za zdravila sirote (Odbor za zdravila sirote pri Evropski agenciji za zdravila) je tem zdravilom podelil status zdravil sirot. Nato ga odobri Evropska komisija. Šele nato bo izdano dovoljenje za promet.

Zahteve

Za odobritev vloge za status zdravila sirote mora zdravilo izpolnjevati naslednje zahteve:

1. Uporablja se za diagnosticiranje, zdravljenje ali Preprečevanje bolezni, Zahteve za preprečevanje življenjsko nevarne ali kronične bolezni.
2. Bolezen se mora pojaviti pri največ 5 osebah od 10.000 v Evropski uniji ali pa je malo verjetno, da bi prodaja farmacevtskega izdelka pokrila stroške, potrebno za njegov razvoj.
3. Ni ustreznega načina za diagnosticiranje, zdravljenje ali preprečevanje bolezni, če pa je tak način ustvarjen, bi moralo zadevno zdravilo pomagati bolnikom z boleznijo.

Na ravni prava

V Rusiji je bil konec marca 2010 sprejet osnutek zakona "O prometu z zdravili", ki določa državno regulacijo cen zdravil, ki veljajo za nujna in življenjsko pomembna. V končni različici niso omenjena tako imenovana zdravila sirote. Takšna sprememba je iz zakona izginila po prvi obravnavi v državni dumi.

Zaradi tega je več deset ljudi dobrodelne fundacije združeni v pozivu ruskemu predsedniku. Zahtevali so legalizacijo prometa z zdravili sirotami ter poenostavitev režima za njihov uvoz in registracijo v državi.

Zato je bila na spletni strani ministrstva za zdravje objavljena uradna izjava. Postopek za uvoz takšnih zdravil je bil tako poenostavljen. Zdaj je to največ 5 dni.

Uvozno dovoljenje za osebno uporabo se izda v elektronski obliki z digitalnim podpisom. Tako pacientom iz oddaljenih regij ni treba potovati v prestolnico in čakati v vrstah na uradih, da bi dobili zdravniško dovoljenje.

Bolezni sirote

Primeri bolezni sirot so:

1. Mukopolisaharidoza. Huda dedna bolezen s presnovno motnjo. V Rusiji se vsako leto rodi povprečno približno 15 ljudi s to boleznijo.
2. Hemofilija. Dedna patologija, kjer je diagnosticirano pomanjkanje faktorja strjevanja krvi, ki upočasnjuje proces. V Rusiji je registriranih 8.000 primerov te patologije. Bolniki.
3. Kronična kandidoza sluznice. Povzroča gliva Candida. Pogosto se pojavi pri otrocih, mlajših od 18 let.

Na seznamu so tudi mukormikoza, zigomikoza, timom, maligni sarkom mehkih tkiv, cistična fibroza, hiperprolaktinemija, Rettov sindrom, ulcerozni kolitis želodca, Majeedov sindrom, aniridija. To niso edine bolezni sirote - njihov seznam je veliko daljši.

Seznam priljubljenih zdravil

Najbolj znana zdravila sirote za to bolezen so

1. "Soliris". Zdravilna učinkovina je ekulizumab. Je imunosupresiv. Indikacije so atipični hemolitično-uremični sindrom in Paroksizmalna nočna hemoglobinurija. Kontraindikacije vključujejo bakteriurijo z Neisseria meningitides, aktivno nalezljivo bolezen, odsotnost cepljenja, hudo jetrno ali ledvično bolezen.
2. "Enplet". Glavna učinkovina je romiplostim. Zdravilo je indicirano pri idiopatski trombocitopenični purpuri.
3. "Elapraza ". Glavna sestavina je idursulfaza. Indiciran je za mukopolisaharidozo tipa 2.
4. "Traklir". Glavna sestavina zdravila je bosentan. Uporablja se za pljučno hipertenzijo.
5. "Enbrel ". Zdravilo vsebuje etanercept. Predpisan je za juvenilni artritis s sistemskim začetkom.
6. "Naglazim". Aktivna sestavina je halsulfaza. Uporablja se za mukopolisaharidozo tipa 4.
7. "Actemra". Vsebuje tocilizumab. Predpisan je za juvenilni artritis s sistemskim začetkom.
8. "Revolade". Aktivna sestavina je eltrombopag. Uporablja se pri idiopatski trombocitopenični purpuri.
9. "Aldazurim". Laronidaza je glavna sestavina. Predpisan je za mukopolisaharidozo tipa 1.
10. "Hilaris". Aktivna sestavina je kanakinumab. Zdravilo se uporablja pri juvenilnem artritisu s sistemskim začetkom.
11. "Privigen ". Njegova učinkovina je človeški imunoglobulin. Zdravilo je predpisano za idiopatsko trombocitopenično purpuro.
12. "Replagal ". Aktivna sestavina je agalsidaza alfa. Predpisan je za Fabryjevo bolezen.
13. "Exigad". Aktivna sestavina je deferasirox. Zdravljenje je primerno za neopredeljeno aplastično anemijo.
14. "Orfadin". Aktivna snov - nitisinon. Predpisan je za tirozinemijo.
15. "Adempas". Vsebuje riociguat. Predpisan je za pljučno hipertenzijo.
16. "Opsamit". Vsebuje makitentan. Uporablja se za pljučno hipertenzijo.
17. "Revacion". Sildenafil je prisoten. Predpisan je za pljučno hipertenzijo.
18. "Mayozyme". Glavna sestavina je alglukozidaza alfa. Zdravilo, ki se uporablja za Pompejevo bolezen.
19. "Vzmetenje". Glavna učinkovina je miglustat. Predpisano za sfingolipidozo.
20. "Ventavis". Vsebuje iloprost. Predpisan za pljučno hipertenzijo.
21. "Fabrazyme". Vsebuje agalsidazo beta. Predpisano za sfingolipidozo.
22. "Volibris". Aktivna sestavina je ambrisentan. Predpisan za pljučno hipertenzijo.
23. "Ilomedin". Aktivna sestavina je iloprost. Uporablja se za pljučno hipertenzijo.

Ta seznam zdravil sirot velja za najbolj priljubljene med zdravili, predpisanimi za bolezni.

Kontraindikacije

Zdravilo je prepovedano v primeru preobčutljivosti na aktivno spojino zdravila ter pri hudih oblikah jetrne ali ledvične okvare. Otroci lahko dobijo le po odobritvi zdravnika.

Zaključek

Tako je seznam zdravil sirot seznam zdravil, ki se predpisujejo za bolezni iz istoimenske skupine. Takšne patologije veljajo za redke.

Prednost imajo podjetja za razvoj zdravil sirot. Registracija poteka na enak način kot pri drugih farmacevtskih izdelkih, vendar z dodatno potrditvijo ustreznega odbora.

Kar zadeva bolnike, se je treba zavedati, da lahko zdravilo predpiše le zdravnik. Samostojna uporaba ni priporočljiva, saj lahko privede do negativnega rezultata in celo poslabša stanje potek bolezni.